Szeptember 7. Duchenne világnap
A sok világnap között megbújik egy, ami fel sem tűnne, ha épp nem érintett az illető valamilyen módon.
A DMD-t először egy francia ideggyógyász, Guillaume Benjamin Amand Duchenne írta le az 1860-as években. Tünetei kora gyermekkorban kezdődnek, általában 2-3 éves kor között. A betegség elsősorban fiúkat érint, azonban ritkán lányokban is megjelenhet.
1860 óta eltelt 164 év, de egyik évben sem volt akkora előrelépés a betegség gyógyítására, mint napjainkban. Végre, van minek örülni!
Jelenleg az USA-ban, az érintettek, tulajdonképpen „válogathatnak” a kezelések között:
Agamree alap mindenkinél,
az Elevidyst szintén (mindenki megkapja aki kéri),
ha alkalmas Exonskippingre, az kapja azt is,
természetesen megy a Duvyzat is…
Ez nagyon bíztató. Most már „csak” engedélyhez kell jutnia Európában és Magyarországon.
Elevidys 1 milliárd,
Exonskipping 3-400 millió ft évente,
Agamree 3 millió ft havonta,
Duvyzat 250 millió Ft évente…
Lássuk azt, hogy van már megoldás, és még vannak ezeknél is biztatóbb kísérletek!
A Bátor Táltos Alapítvány és még jó néhány Duchenne-es családok által létrehozott alapítvány, az EU-s és magyar engedélyek hiányában, a terápiákhoz kizárólag piaci keretek között juthat hozzá.
Két frontos az alapítvány harca: egyrészt az adományok gyűjtése, másrészt a hivatali kapuk döngetése.
Az eddig beérkezett támogatások óriási erőt adnak Barni és Táltos családjának a küzdelemhez. A Bátor Táltos hírének továbbviteléhez pedig minden megosztás egy nagy ütés azon a falon, ami a család és a hivatalok között áll.
HÁT, DÖNGESSÜK KÖZÖSEN EZT A FALAT!
